العلاج الجيني - الجينوم المصحح

درست كريستيان فو الصحافة وعلم النفس في هامبورغ. يقوم المحرر الطبي ذو الخبرة بكتابة مقالات في المجلات وأخبار ونصوص واقعية حول جميع الموضوعات الصحية التي يمكن تصورها منذ عام 2001. بالإضافة إلى عملها في ، تنشط كريستيان فو أيضًا في النثر. نُشرت روايتها الإجرامية الأولى عام 2012 ، كما أنها تكتب وتصمم وتنشر مسرحياتها الإجرامية.

المزيد من المشاركات كريستيان فوكس يتم فحص جميع محتويات بواسطة الصحفيين الطبيين.

من الناحية النظرية ، يمكن بالفعل معالجة الأخطاء في المادة الجينية بطريقة مستهدفة اليوم. لكن العلاج الجيني لا يزال في مهده - فالمخاطر عالية.

تعد الأعطال الوراثية الخلقية أو المكتسبة سببًا للعديد من الأمراض - من الأمراض الوراثية إلى السرطان. يهدف العلاج الجيني عادةً إلى تعويض أو تصحيح الأخطاء في التركيب الجيني.

العلاج البديل - رمز ثابت

ربما يكون الانضباط الأعلى للعلاج الجيني هو العلاج البديل. الهدف هو تبادل الجينات المريضة في الجسم بالجينات السليمة. في الحالة المثلى ، يجب تطبيق هذا العلاج مرة واحدة فقط.

بالنسبة للعلاج البديل ، يتعين على المهنيين الطبيين توجيه الجينات العلاجية إلى خلايا جسم المريض. عادة ما تستخدم الفيروسات التي أتقنت مثل هذه العملية لتكاثرها كوسائل نقل. أولاً ، يتم نزع فتيل الفيروس حتى لا يصيب المريض بالمرض. هذا يزيل كل جينات الفيروس التي يمكن أن تكون ضارة للإنسان. لكن هذا لا يعمل بشكل مثالي حتى الآن: فقد أظهرت الدراسات مرارًا وتكرارًا مسارات حرجة للغاية للمرض. لذلك يعمل العلماء على طرق يتم فيها استبدال الفيروسات بناقلات صناعية أكثر توافقًا (نواقل).

يمكن حقن الناقلات في الدم أو الأنسجة (في الجسم الحي) ، أو يأخذ الأطباء خلايا من المريض ، ثم "تُصاب" بالجينات السليمة في المختبر ثم يعاد زرعها (خارج الجسم الحي). في بعض الأحيان ، كما في حالة التليف الكيسي ، تم تحقيق النجاح أيضًا باستخدام رذاذ التنفس. ومع ذلك ، استمرت التأثيرات حوالي 30 يومًا فقط.

التليف الكيسي هو مرض أحادي الجين يكون فيه جين واحد فقط معيبًا. يضع الباحثون حاليًا أملًا خاصًا في شفاءهم. ومع ذلك ، فإن الطريقة حتى الآن هي حلم المستقبل لمعظم الأشخاص الذين لديهم جينات. لا يزال العلاج الجيني في مهده وينطوي على مخاطر عالية.

لذلك ، في ألمانيا ، يُفضل العلاج الجيني للمرضى الذين يهددون حياتهم ، ومعظمهم من الأطفال الذين لا توجد لهم طرق علاجية أخرى. أشهر الأمثلة على هذا التطبيق هي أمراض المناعة أحادية الجين التي يكون فيها جين واحد فقط معيبًا ، لا سيما أمراض الجهاز المناعي.

مع هذه ، غالبًا ما يكون التبرع بنخاع العظام هو الاحتمال الوحيد للعلاج. لكن العثور على متبرع مناسب غالبًا ما يستغرق وقتًا طويلاً ، وإذا تُرك دون علاج ، يموت المرضى في سن مبكرة جدًا. كجزء من العلاج الجيني ، يتم تجهيز خلايا نخاع العظام بالجين المناسب وإعادتها إلى جسم المريض. لقد كان هذا بالفعل ناجحًا في الحالات الفردية.

العلاج الإضافي - تدريب القوة للجينات

يتعلق العلاج الإضافي بتقوية وظائف جينية معينة. مثال على ذلك هو محاولة تهريب الجينات إلى الخلايا المناعية التي تقوي الدفاع ضد السرطان. لم يتم استخدام هذا النوع من العلاج الجيني حتى الآن إلا نادرًا جدًا لأن مخاطره لم يتم البحث عنها بشكل كافٍ.

العلاج بالقمع - قطع المشاغبين

الهدف من العلاج الكبت هو عكس ذلك تمامًا: الهدف هنا هو على وجه التحديد قمع النشاط الجيني غير الصحي. أحد مجالات التطبيق الممكنة هو علاج الأشخاص المصابين بفيروس نقص المناعة البشرية ، والذي يستخدم العلاج الجيني لوقف انتشار الأربع في الدم.